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   FDA, OTOF 유전성 난청에 쓰는 첫 유전자치료제 오타르메니를 접수 61일 만에 가속승인 FDA

   미국 FDA가 2026년 4월 23일 리제네론의 오타르메니(lunsotogene parvec-cwha)를 OTOF 유전자 변이로 생긴 중증~고도 감각신경성 난청 치료제로 가속승인했다. 유전성 난청을 겨냥한 첫 유전자치료제이자, 두 개의 AAV1 벡터로 유전자를 나눠 전달하는 첫 이중 AAV 치료제다. 생물의약품 허가신청(BLA) 접수 61일 만의 승인으로, 커미셔너 국가우선순위 바우처(CNPV) 시범사업의 여섯 번째이자 첫 유전자치료제 승인 사례다. 근거가 된 CHORD 임상에서 평가 가능한 환자 20명 중 80%가 24주에 청력 개선 기준을 충족했고, 48주까지 추적한 12명 중 42%는 정상 범위 청력에 도달했다. 리제네론은 미국 내 임상 적격 환자에게 약값을 받지 않겠다고 밝혔으나, 수술 등 투여 비용은 별도다.

   FDA· 신약승인· 유전자치료제· 난청· 리제네론 · 04. 23